Esperança para pacientes com doenças raras - 450 novas terapias em pesquisa e desenvolvimento

450 medicamentos para doenças raras foram em pesquisa e desenvolvimento nos EUA processo durante 2013, de acordo com um recente relatório * PhRMA (Pesquisadores e Fabricantes Farmacêuticos da América). O mesmo relatório afirma que em 2012 foram aprovadas pelo mesmo país 13 de novembro medicamentos para estas doenças.

A maioria dos medicamentos sob investigação eo desenvolvimento de doenças raras - 105 terapias - são destinados doenças oncológicas. Outra 85 estão a desenvolver terapias para doenças genéticas para doenças neurológicas 32 e 28 medicamentos para doenças infecciosas.

,, Nos últimos anos, cada vez mais atenção às autoridades internacionais e europeias ea indústria farmacêutica está se dirigindo para as doenças raras, o que é uma boa notícia para o paciente ter de lidar com uma tal desordem.

Leia:

  • Os pacientes com doenças raras será tratado com novas moléculas
  • Eles fizeram progressos substanciais no tratamento de pacientes com doenças raras romeno
  • Aproximadamente 1.250.000 romeno têm doenças raras

Os 450 terapias em investigação e desenvolvimento é realmente esperança para o paciente e é gratificante saber que algumas dessas terapias são atualmente em processo de obtenção de licenças. Isso significa que eles já provaram eficazes e seguros para os pacientes e, provavelmente, dentro de poucos anos estarão disponíveis para eles.

Por isso, é importante para as autoridades a considerar abrir a lista de medicamentos subsidiados para que os pacientes romenos pode acessar terapias finais logo que eles serão encontrados na Roménia", disse Oana Igrişan, Diretor de Comunicações da Associação de romeno produtores de Medicina Internacional (ARPIM).

Na Roménia, as doenças raras afectam 6-8% da população, cerca de 1,3 milhões dos quais 1.250.000 pacientes não estavam corretas ou diagnóstico ou tratamento adequado e cuidados completo, de acordo com o Plano Nacional para as Doenças Raras **.

,, doenças genéticas, doenças raras grande categoria, muitas vezes são causas desconhecidas e apresentação clínica varia muito, tornando-os difíceis de diagnosticar e tratar. Portanto pesquisa genética que é o futuro da medicina, tornou-se uma prioridade para a comunidade científica médica.

Terapias para doenças raras colocar significativamente a sua marca não só na vida dos pacientes, mas também os custos de cuidados de saúde. Pessoas que sofrem de doenças raras e tratamentos adequados beneficieză administrados no tempo tem a chance de ter uma vida normal. E isso leva não só para melhorar a qualidade e expectativa de vida, mas também reduzir as despesas de saúde - Reduzir os custos de internação, complicações do tratamento, aconselhamento, cuidados paliativos ", disse o Prof. Dr. Paula Grigorescu Sido diretor do Centro de Genética Patologia em Cluj Napoca.

A União Europeia é considerada uma doença rara que afeta mais de 5 em 10.000 pessoas, e de acordo com dados da Comissão Europeia, um total de 5.000 a 8.000 doenças raras afeta entre 27 e 36 milhões de cidadãos na União Europeia.

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